> ## Content Index
> Fetch the complete content index at: https://www.reusite.ro/llms.txt
> Use this file to discover other available public pages before exploring further.

# FDA aprobă primul medicament care oprește boala Alexander, o afecțiune neurologică rară și adesea fatală
- URL: https://www.reusite.ro/fda-aproba-primul-medicament-care-opreste-boala-alexander-o-afectiune-neurologica-rara-si-adesea-fatala/
- Published: 2026-09-04T17:13:54.000Z
- Updated: 2026-09-04T17:13:54.000Z
- Description: Boala Alexander nu avea, până acum, niciun tratament care să-i oprească evoluția. Primul medicament aprobat de FDA dă familiilor afectate o șansă reală, nu doar tratament simptomatic.
- Author: George Buhnici
- Tags: Sănătate

Agenția americană a medicamentului (FDA) a aprobat pe 3 septembrie 2026 Zanvastro, dezvoltat de Ionis Pharmaceuticals, primul tratament care modifică evoluția bolii Alexander la copii și adulți. Boala Alexander este o afecțiune neurologică rară, cauzată de mutații ale genei GFAP, care afectează celulele gliale din creier și e adesea fatală, mai ales la copiii mici.

În studiile clinice care au stat la baza aprobării, pacienții tratați cu Zanvastro și-au menținut stabilă viteza de mers, în timp ce grupul de control a înregistrat un declin de 33%. La copiii tratați de la vârste mici, cercetătorii au observat chiar semne de îmbunătățire a funcției motorii, nu doar o simplă stabilizare a bolii.

Din punctul de vedere al siguranței, medicamentul s-a dovedit în general bine tolerat: evenimentele adverse grave au fost mai frecvente în grupul de control decât în grupul tratat, ceea ce sugerează că beneficiile depășesc riscurile observate până acum.

## Ce urmează

Aprobarea deschide calea pentru tratarea pacienților existenți, într-o boală pentru care, până acum, singura opțiune era îngrijirea simptomelor. Fiind o afecțiune extrem de rară, numărul exact de pacienți din studiile care au dus la aprobare nu a fost făcut public în sursele consultate.

Rămâne de văzut, pe termen mai lung, cât de durabile sunt beneficiile observate și dacă tratamentul administrat cât mai devreme în copilărie poate schimba semnificativ traiectoria bolii pentru mai mulți pacienți.

**Sursă:** [STAT News](https://www.statnews.com/2026/09/03/ionis-fda-approval-zanvastro-alexander-disease/?utm%5Fcampaign=rss&ref=reusite.ro)