FDA aprobă primul tratament țintit pentru o boală autoimună rară care distruge mușchii și pielea
De ce contează: dermatomiozita afectează între 40.000 și 70.000 de oameni doar în SUA, iar până acum singurul tratament erau dozele mari de steroizi, cu efecte secundare grele pe termen lung. Noua pilulă reduce nevoia de steroizi la aproape jumătate dintre pacienți.
Agenția americană pentru medicamente (FDA) a aprobat pe 27 august 2026 brepocitinib, comercializat sub numele LISRAYA, primul tratament țintit pentru dermatomiozită, o boală autoimună rară care provoacă slăbiciune musculară și o erupție dureroasă a pielii. Medicamentul, dezvoltat de Roivant Sciences prin filiala Priovant Therapeutics, este o pastilă administrată o dată pe zi.
LISRAYA este primul inhibitor din clasa TYK2/JAK1 aprobat pentru această boală și, potrivit companiei, prima terapie țintită de orice fel pentru dermatomiozită. Boala afectează între 40.000 și 70.000 de persoane în Statele Unite, iar tratamentul standard de până acum s-a bazat aproape exclusiv pe doze mari de steroizi și medicamente imunosupresoare, cu efecte secundare semnificative pe termen lung.
Ce arată studiul
Aprobarea se bazează pe rezultatele studiului de fază 3 VALOR, desfășurat pe parcursul a 52 de săptămâni, cu date primare publicate în New England Journal of Medicine în martie 2026, iar rezultatele secundare privind afectarea pielii, în JAMA Dermatology, în august 2026. Pe indicatorul principal de îmbunătățire a bolii (scorul TIS), 55% dintre pacienții tratați cu LISRAYA au obținut o ameliorare moderată sau mai bună, combinată cu utilizare minimă sau nulă de steroizi, față de 30% în grupul placebo. Beneficiile au apărut încă din săptămâna 4 și s-au menținut până la finalul studiului.
Reducerea dependenței de steroizi este unul dintre cele mai importante rezultate practice. Dintre pacienții care luau la începutul studiului doze de cel puțin 7,5 mg pe zi de prednison (sau echivalent), 62% dintre cei tratați cu LISRAYA au ajuns la doze minime sau nule, față de 38% în grupul placebo. Mai mult, 45% au renunțat complet la steroizi, față de doar 29% dintre cei cu placebo.
Cele mai frecvente reacții adverse raportate au fost infecții ale tractului respirator superior, dureri de cap, oboseală, infecții urinare, greață, bronșită, dureri articulare, diaree, dureri de spate, căderi, gripă și acnee.
Limitări
Datele publicate deocamdată vizează în principal siguranța și eficacitatea pe termen de un an; efectele pe termen mai lung și profilul complet de siguranță urmează să fie confirmate prin monitorizare post-aprobare, standard pentru orice medicament nou intrat pe piață. Medicamentul este disponibil momentan printr-o rețea limitată de farmacii specializate.
Sursă: STAT News