> ## Content Index
> Fetch the complete content index at: https://www.reusite.ro/llms.txt
> Use this file to discover other available public pages before exploring further.

# FDA aprobă primul tratament vreodată pentru sindromul Sanfilippo tip A
- URL: https://www.reusite.ro/fda-aproba-primul-tratament-vreodata-pentru-sindromul-sanfilippo-tip-a/
- Published: 2026-09-18T17:15:57.000Z
- Updated: 2026-09-18T17:15:57.000Z
- Description: Până acum, un diagnostic de Sanfilippo tip A însemna doar sfatul de a duce copilul acasă și de a-l iubi, fără nicio opțiune de tratament. Acum familiile au, pentru prima dată, un plan de acțiune.
- Author: George Buhnici
- Tags: Sănătate

Agenția americană pentru alimente și medicamente (FDA) a aprobat pe 17 septembrie 2026 Fayuvi, prima terapie genetică destinată special sindromului Sanfilippo tip A, o boală genetică ultra-rară cunoscută uneori drept „Alzheimer-ul copiilor". Tratamentul, dezvoltat de compania Ultragenyx, este primul medicament aprobat vreodată pentru această afecțiune.

Sindromul Sanfilippo tip A face parte din grupul mucopolizaharidozelor, boli genetice rare în care organismul nu poate descompune corect anumite molecule de zahăr complex, care se acumulează în celule și afectează în special creierul. Copiii afectați par sănătoși la naștere, dar pierd treptat vorbirea, mersul și capacitățile cognitive pe măsură ce boala progresează, ceea ce a dus la porecla neoficială de „Alzheimer al copiilor".

Până la această aprobare, un diagnostic de Sanfilippo tip A nu venea cu nicio opțiune terapeutică. Cara O'Neill, director științific al Cure Sanfilippo Foundation, a descris impactul aprobării: „Asta ar însemna, în sfârșit, că atunci când pacienții și familiile primesc acest diagnostic șocant, nu li s-ar mai spune să își ducă acasă copiii și să îi iubească. Li s-ar da speranță și un plan de acțiune pentru tratament."

## Ce urmează

Compania Ultragenyx nu a anunțat încă prețul tratamentului. Rămâne de văzut cât de rapid vor putea fi tratați copiii nou diagnosticați și ce acces vor avea familiile din afara Statelor Unite, unde a avut loc aprobarea.

Pentru o boală care, până acum, nu lăsa loc de negociere, simplul fapt că există o aprobare oficială schimbă conversația medicală, de la gestionarea simptomelor, la posibilitatea unui tratament al cauzei genetice.

**Sursă:** [STAT News](https://www.statnews.com/2026/09/17/sanfilippo-syndrome-treatment-ultragenyx-approval/?utm%5Fcampaign=rss&ref=reusite.ro)