Montana deschide accesul la tratamente experimentale și pentru pacienți care nu sunt în stadiu terminal
Un băiețel de 3 ani cu o boală genetică rară ar putea primi, datorită unei legi din Montana, acces la un tratament experimental testat până acum doar pe șoareci și 48 de adulți sănătoși. Legea elimină o barieră care bloca astfel de șanse pentru mii de familii.
Statul american Montana a finalizat, în iulie 2026, regulile de aplicare ale unei legi extinse de tip "right to try" (dreptul de a încerca), care permite pacienților care nu sunt în stadiu terminal să solicite acces la tratamente experimentale, atât timp cât acestea au trecut deja de faza I a trialurilor clinice. Statul a înființat un Experimental Treatment Review Board (ETRB), care urmează să evalueze primele cereri în următoarele săptămâni.
Legea inițială, adoptată în 2023, viza doar pacienți în stadiu terminal, o categorie care exclude automat majoritatea bolilor cronice sau rare grave. Extinderea din 2026 elimină exact această barieră și le permite familiilor să exploreze opțiuni experimentale în timp ce așteaptă parcursul standard de aprobare al agenției americane a medicamentului, care poate dura ani întregi.
Un caz concret
Kris DeVault, tatăl lui Brody, un băiat de 3 ani diagnosticat cu deficit de transportor de creatină, o afecțiune genetică rară ce provoacă întârziere în dezvoltare, slăbiciune musculară și dificultăți de comunicare, încearcă acum să obțină pentru fiul lui acces la un spray nazal experimental dezvoltat de compania franceză Ceres Brain Therapeutics. Tratamentul a fost testat până acum doar pe șoareci și pe 48 de adulți sănătoși, niciodată pe copii sau pe pacienți cu această afecțiune.
Ce urmează și unde sunt limitele
Consiliul nou-înființat urmează să analizeze primele dosare, iar cazuri precum cel al lui Brody vor testa practic cum funcționează legea. Onest spus, aprobarea de fază I nu e o garanție de siguranță sau eficacitate. Aaron Kesselheim, de la Harvard Medical School, avertizează că trialurile de fază I "don't prove a drug is safe", adică nu dovedesc că un medicament e sigur, ci doar că poate fi administrat fără efecte toxice imediate grave la un grup mic de participanți.
Producătorii de medicamente rămân, la rândul lor, rezervați, din cauza posibilelor complicații în relația cu autoritatea americană de reglementare (FDA). Rezultatul e că unii pacienți continuă să caute alternative în afara sistemului, inclusiv clinici "offshore" în Honduras, exact tipul de soluție riscantă pe care o lege de acces mai clară ar trebui, în timp, s-o facă inutilă.
Sursă: MIT Technology Review