Primul medicament care oprește pierderea musculară din atrofia musculară spinală, aprobat de FDA
Atrofia musculară spinală distruge treptat neuronii motori și mușchii care depind de ei. Pentru prima dată, copiii tratați cu noul medicament și-au îmbunătățit forța musculară, nu doar au încetinit declinul.
Agenția americană a medicamentului (FDA) a aprobat Isembyld (apitegromab), dezvoltat de compania Scholar Rock, primul medicament conceput special pentru a opri pierderea musculară la pacienții cu atrofie musculară spinală (SMA). Aprobarea a venit pe 11 septembrie 2026 și vizează pacienți cu vârsta de cel puțin 2 ani, care urmează deja un tratament ce vizează gena SMN2.
Într-un studiu clinic de fază avansată, pacienții tineri cărora li s-a administrat Isembyld alături de o terapie SMN2 și-au îmbunătățit abilitățile motorii după un an de tratament, în timp ce grupul care a primit placebo a continuat să piardă din capacitatea de mișcare. Diferența dintre cele două grupuri a fost semnificativă statistic.
Cum funcționează
SMA e cauzată de o mutație genetică ce reduce producția proteinei SMN, esențială pentru supraviețuirea neuronilor motori, celulele nervoase care transmit comenzile de mișcare către mușchi. Terapiile aprobate deja, precum Spinraza, Evrysdi sau Zolgensma, cresc nivelul acestei proteine și încetinesc pierderea neuronilor, dar nu repară mușchii deja slăbiți. Isembyld acționează diferit, prin inhibarea miostatinei, o proteină care limitează în mod natural creșterea musculară, cu scopul de a ajuta mușchii să se refacă chiar și atunci când o parte din neuronii motori sunt deja afectați.
CEO-ul Scholar Rock a numit aprobarea „un moment definitoriu” pentru comunitatea SMA, o boală care afecta ireversibil copiii înainte de apariția primelor terapii genetice, în urmă cu un deceniu. Isembyld nu înlocuiește terapiile existente, ci se administrează suplimentar, ceea ce înseamnă un pas în plus în tratament, nu o soluție de sine stătătoare.
Datele complete ale studiului, inclusiv numărul exact de pacienți incluși și scala folosită pentru evaluarea motorie, rămân publicate integral doar în surse de specialitate cu acces restricționat. Aprobarea FDA este condiționată de administrarea concomitentă cu o terapie SMN2 și e valabilă pentru pacienți de la 2 ani în sus.
Sursă: STAT News