Un medicament pe cale orală a reparat ADN-ul și a calmat inflamația în creierul șoarecilor cu Alzheimer
Prima dovadă că o moleculă deja testată pe oameni pentru siguranță ar putea ținti deteriorarea ADN-ului din Alzheimer. Deocamdată doar pe șoareci, dar calea către studii clinice e mai scurtă decât la un compus nou.
Cercetători de la King's College London raportează că un medicament numit KCL-286 a ajutat la repararea rupturilor din dublu-catenă ale ADN-ului și a redus inflamația cerebrală într-un model de boală Alzheimer la șoarece. Rezultatele au fost publicate în revista FEBS Open Bio, iar prima autoare este Natasha Hill.
Este important de spus de la început: rezultatul este preclinic. Efectul a fost observat la șoareci, nu la oameni. Autorii înșiși precizează că eficiența medicamentului împotriva Alzheimerului la oameni nu a fost încă stabilită.
Cum funcționează
KCL-286 este o moleculă mică, administrată pe gură, care activează receptorul de acid retinoic beta (RARβ), o proteină din calea acidului retinoic, legată de felul în care organismul procesează vitamina A. Prin această cale, medicamentul stimulează repararea rupturilor din dublu-catenă ale ADN-ului, un tip de deteriorare grav pentru celule. În studiul pe șoareci, activarea receptorului a fost asociată atât cu repararea ADN-ului, cât și cu scăderea inflamației din creier.
Ideea nu vine de la zero. Același efect de reparare a ADN-ului fusese observat anterior într-un studiu despre durerea neuropatică, iar medicamentul a fost dezvoltat inițial pentru leziuni ale măduvei spinării.
Ce urmează
Un detaliu care face povestea interesantă: KCL-286 a trecut deja de studii clinice de faza 1 la oameni, care au evaluat siguranța și tolerabilitatea. Asta înseamnă că nu pornește de la zero în drumul către pacienți, deși faza 1 nu spune nimic despre eficiența în Alzheimer.
Sunt necesare studii suplimentare și trialuri clinice pentru a afla dacă medicamentul poate încetini în mod sigur boala sau îmbunătăți starea pacienților. Până atunci, rezultatul rămâne o direcție promițătoare, nu un tratament.